Le cycle de développement des médicaments

Le coût du développement d’un nouveau médicament est colossal. C’est en moyenne une somme proche du milliard d’Euros qui est nécessaire pour que, en partant de la recherche, une nouvelle molécule thérapeutique soit développée et bénéficie aux patients.

Durant ces dernières années, peu de médicaments réellement innovants dans le domaine du système nerveux ont pu prouver leur efficacité. Alors que 15% des candidats-médicaments entrant en étude clinique prouvent leur efficacité, la probabilité n’est que de 7% dans le domaine du système nerveux (1). Il faut de plus dans ce domaine d’une extrême complexité plus de 12 ans pour arriver à un médicament contre – par exemple – 6,5 dans le domaine cardiovasculaire.

Le besoin d’arriver à des nouvelles solutions thérapeutiques est cependant crucial : en France, 800 000 personnes sont atteintes d’une affection de longue durée de type maladie d’Alzheimer, et le nombre de personnes atteintes devrait doubler dans les décennies à venir (2) ; on estime qu’1 personne sur 8 souffre ou souffrira à un moment donné de sa vie d’une affection du système nerveux.

Trop peu de médicaments à ce jour réussissent à s’attaquer à la cause des maladies du système nerveux : le cerveau est d’une complexité phénoménale qui rend d’autant plus ardue la compréhension de l’étiologie des maladies, la détermination de leurs différentes formes, et la mesure de l’efficacité des traitements.

Comment, parmi les dizaines de milliards de cellules du système nerveux, dont chacune est reliée et communique avec les autres par plusieurs milliers de connections, trouver la façon de cibler les quelques milliers de cellules, responsables de la maladie ? Comment faire que le médicament puisse arriver jusqu’au cerveau et corriger le défaut sans affecter les autres aspects du fonctionnement de cette extraordinaire machinerie ? Comment anticiper la maladie, avant que les premiers symptômes n’apparaissent, pour mettre en place une stratégie de prévention ?

Ceci est un défi majeur, à la fois scientifique, médical et économique qui demande d’unir les différentes forces d’innovation.
(1) Tufts CSDD impact Report 7, 1-4 (2005)
(2) Lancet 366, 2112-2117 (2005)