L’Institut du Cerveau – ICM ET MSD AVENIR SIGNENT UNE CONVENTION DE PARTENARIAT AUTOUR DU PROJET « MINIAD » DEDIE AU TRAITEMENT DES PATIENTS ATTEINTS D’ALZHEIMER
La plupart des approches développées pour la prise en charge des maladies neurodégénératives se focalisent sur le ralentissement de la progression de la maladie et/ou sur le traitement des symptômes associés. Très peu d’approches tentent de changer le cours de la maladie ou de réparer le tissu cérébral endommagé.
Plusieurs études révèlent par ailleurs que les modèles précliniques s’avèrent particulièrement inefficaces dans le domaine des maladies neurodégénératives. 95% des molécules prometteuses sur des modèles animaux échouent lors des tests cliniques chez l’Homme. Les cellules souches pluripotentes induites (iPSC) ont suscitées beaucoup d’excitation et d’espoir en permettant de dériver des lignées cellulaires neuronales ou gliales provenant de cellules de patient. Mais les iPSC ne permettent pas de modéliser la structure tissulaire complexe du cerveau humain, ni de suivre l’intégration d’un neurone nouvellement formé au sein du réseau neuronal. Les iPSC ne sont donc pas idéales pour évaluer l’effet d’une molécule thérapeutique en préclinique.
La technologie des « mini-brains » représente par contre un nouveau modèle de choix pour ces études précliniques, car ces organoïdes créés à partir des cellules iPSC de patients permettent de disposer de « cerveaux miniaturisés » reproduisant les phénotypes de la maladie associée. Les mini-brains sont donc à la fois un outil puissant pour identifier de nouvelles cibles thérapeutiques et un modèle proche de l’humain idéal pour préparer l’entrée de nouvelles molécules en clinique.
Avec le programme « MINIAD» l’Institut du Cerveau – ICM envisage de développer ce nouvel outil et de créer une plateforme de criblage basée sur des modèles de culture cellulaire tridimensionnel de cerveau d’Alzheimer miniaturisé.
Un réseau international de chercheurs spécialisés dans ce domaine émergent sera sollicité et participera à l’élaboration du projet. Ces chercheurs externes viendront apporter leur savoir-faire sur les « mini-brains » à l’Institut du Cerveau – ICM. L’Institut du Cerveau – ICM de son côté apportera les atouts essentiels à la réussite de ce projet : l’accès aux cellules de patients finement caractérisés, sa large collection de vecteurs de transgénèse, et sa capacité à structurer des essais cliniques précoces.