Thérapie génique des maladies rares.
L’équipe dirigée par Nathalie CARTIER développe des stratégies de thérapie génique pour des maladies neurodégénératives sévères : Huntington, Ataxies spinocérébelleuses, Alzheimer, leucodystrophies génétiques. Cette recherche incluse les preuves de concepts dans les modèles animaux et les étapes translationnelles vers les applications cliniques. L’équipe propose un essai thérapeutique de phase I/II en 2020 pour la maladie de Huntington. Elle développe également des outils permettant l’entrée de molécules thérapeutique dans le cerveau (vecteurs administrables par voie veineuse, optogénétique, utilisation de la microglie comme vecteur thérapeutique).
