Le centre de référence démences rares ou précoces à l’hôpital de la Pitié-Salpêtrière (responsable Pr Bruno DUBOIS) www.cref-demrares.fr consacre une partie de son activité aux paralysies supranucléaires progressives. Le Dr Isabelle LE BER, neurologue et chercheuse à l’Institut du Cerveau coordonne le réseau national de centres experts (centres de référence et de compétence) sur les PSP. Ces réseaux permettent de réunir un grand nombre de cas de PSP, ce qui permet à la fois d’avoir plus de données pour faire progresser la recherche sur cette maladie mais aussi d’harmoniser les pratiques diagnostiques et mettre plus de moyens pour améliorer la prise en charge au niveau national. L’expertise qui est développée au sein du centre de référence et des centres de compétence peut ainsi bénéficier à un maximum de patients.
Les traitements de la paralysie supranucléaire progressive proposés aujourd’hui sont dits symptomatiques car ils permettent de diminuer voire de supprimer les signes cliniques mais ne stoppent pas l’évolution de la maladie.
A ce jour, la survie moyenne des patients est de 6 à 8 ans. Les décès surviennent soit par des fausses routes dues à la difficulté progressive de déglutition soit à un traumatisme résultant d’une chute. Les facteurs de mauvais pronostic sont l’âge du patient, la présence de chutes nombreuses en début de maladie et les troubles de la déglutition.
Néanmoins, une prise en charge pluridisciplinaire permet d’améliorer certains symptômes et d’apporter des aides de la vie quotidienne. Cette prise en charge est adaptée à la présentation clinique et à la situation de chaque patient. La kinésithérapie et l’orthophonie sont importantes pour prendre en charge les troubles moteurs et des troubles de la parole, des fonctions cognitives et, si besoin, de la déglutition. Un accompagnement psychologique est proposé pour soutenir le patient et son entourage. Une prise en charge sociale est également importante pour mettre en place, lorsque cela est nécessaire, des aides humaines ou financières. Les patients et leur famille sont également accompagnés par les associations de patients (http://www.pspfrance.org)
À l’Institut du Cerveau
Une étude de stimulation transcrânienne stimulant certains réseaux neuronaux affectés par la PSP a montré des effets significatifs sur les capacités cognitives et notamment sur le langage, fortement réduit chez certains patients. Cette étude « en double aveugle contre placebo », conduite par l’équipe FRONTLAB de l’Institut du Cerveau, l’Institut de la Mémoire et le Centre de Référence National (Département de Neurologie, Pitié-Salpêtrière) a mis en évidence une amélioration significative des capacités de langage des patients traités. Ces derniers trouvent plus facilement les mots et leur sens, ce qui permet de conclure au bénéfice
de cette thérapie pour les patients. Des essais utilisant des séances itératives de stimulation sur un large groupe de patients pour valider son efficacité thérapeutique dans la PSP est en cours.
En fin d’année 2019, l’ANSM (Agence Nationale de Sécurité du Médicament et des produits de santé) a autorisé le lancement d’un essai clinique de phase 2a avec le candidat médicament AZP2006 dans l’indication de la Paralysie Supranucléaire Progressive (PSP).
Ce traitement se base sur une petite molécule, développée par ALZPROTECT, qui diminue la phosphorylation de la protéine tau – le mécanisme à l’origine de la forme pathologique de la protéine. Cet essai thérapeutique est actuellement en cours à l’hôpital de La Pitié Salpêtrière à Paris (AP-HP), sous la direction du Pr Jean-Christophe CORVOL et au CHU de Lille, dans le service du professeur DEFEBVRE. Les objectifs de cet essai clinique sont de vérifier la tolérabilité du produit chez les patients, de renforcer les données de pharmacocinétique du produit après 3 mois de traitement mais également d’évaluer l’impact du traitement sur des marqueurs de la maladie (plus de 20 marqueurs). La phase 2a devrait s’achever en 2021 avant une publication des premiers résultats fin 2021, début 2022.
« Le début de cette étude de phase 2a est une opportunité pour les malades atteints de PSP, maladie rare pour laquelle aucun traitement n’est aujourd’hui capable de freiner la progression », souligne le Pr. Jean-Christophe CORVOL, Professeur en Neuropharmacologie, chef du Centre de Recherche Clinique en Neurosciences à la Pitié-Salpêtrière et co-chef d’équipe de recherche à l’Institut du Cerveau.